Công trình nghiên cứu khoa học “Kết quả của việc ghép tế bào gốc tự thân từ tủy xương kết hợp với giáo dục can thiệp cho rối loạn phổ tự kỷ ” là đề tài nghiên cứu do Vinmec hợp tác Đại học Stanford (Mỹ) và Đại học Keele (Anh) từ năm 2016. Đây là nghiên cứu chữa tự kỷ bằng ghép tế bào gốc đầu tiên từ trước tới nay tại Việt Nam và đã được Bộ Y tế nghiệm thu tháng 9/2019.

So với những nghiên cứu trước đây trên thế giới về điều trị tự kỷ ở trẻ bằng ghép tế bào gốc, nghiên cứu của Vinmec toàn diện hơn: Từ đánh giá lâm sàng đến đánh giá chuyển hóa não bằng chụp PET-CT, thực hiện giải trình tự toàn bộ hệ gen của bệnh nhân và bố mẹ và có nhiều ưu điểm vượt trội. Kết quả nghiên cứu cho thấy liệu pháp tế bào gốc kết hợp với can thiệp giáo dục có thể cải thiện đáng kể các khiếm khuyết ở trẻ rối loạn phổ tự kỷ. Trong nghiên cứu, bệnh nhân được ghép tế bào gốc tự thân 2 lần tách chiết từ xương liều cao, truyền qua khoang tủy sống để có thể đến được não nhiều nhất. Ngoài ghép tế bào gốc, trẻ cũng được điều trị phối hợp bằng can thiệp giáo dục tích cực. Đặc biệt, các nhà khoa học Vinmec còn tiến hành phân tích hệ gen của bệnh nhân tự kỷ và bố mẹ để tìm ra đột biến gen, đánh giá ảnh hưởng của đột biến gen đến khả năng đáp ứng với điều trị, tiến triển sau ghép tế bào gốc...

Tình trạng bệnh nhân trước và sau ghép được đánh giá bới các cán bộ tâm lý/giáo dục đặc biệt, những người không phải là thành viên nhóm nghiên cứu nên đảm bảo được tính khách quan, tin cậy của kết quả. Ngoài đánh giá của các nhà chuyên môn, nghiên cứu cũng thu nhận kết quả đánh giá từ các giáo viên trực tiếp dạy học và từ phụ huynh của trẻ để đảm bảo tính đa chiều trong nhận định kết quả. Nghiên cứu có thời gian theo dõi 18 tháng là nghiên cứu có thời gian theo dõi dài nhất so với các nghiên cứu trước đây cho thấy kết quả tốt tăng dần cùng với thời gian theo dõi và chứng minh tính bền vững của hiệu quả điều trị.

Đánh giá cao ý nghĩa nghiên cứu tự kỷ của Vinmec, trong bài viết đặc biệt giới thiệu về công trình này, GS.BS Anthony Atala, Tổng biên tập Tạp chí STEM CELLS Translational Medicine kiêm Giám đốc Viện Y học tái tạo Wake Forest (Hoa Kỳ) nhấn mạnh: “Phát hiện trong nghiên cứu lâm sàng của Vinmec cho thấy điều trị bằng tế bào gốc an toàn và giúp cải thiện chứng rối loạn phổ tự kỷ nặng ở trẻ em. Đây là những phát hiện đầy hứa hẹn và mở ra cơ hội cho sự phát triển của phương pháp tiếp cận y học tái tạo có thể giúp những trẻ em mắc căn bệnh này”.

Theo kết quả nghiên cứu, ghép tế bào gốc tự thân từ tủy xương liều cao phối hợp với can thiệp giáo dục là phương pháp an toàn, hiệu quả. Sau ghép tế bào gốc, 90% trẻ đã có những tiến bộ rõ rệt về nhận thức, khả năng giao tiếp xã hội, kỹ năng sống…Trước ghép chỉ có 47% trẻ có ngôn ngữ nhưng sau ghép tỉ lệ này đã tăng lên 93%. Tỷ lệ trẻ em bị rối loạn tăng động giảm 50%; số trẻ có thể đến trường mà không cần hỗ trợ tăng lên. Bên cạnh đó mức độ tự kỷ nặng của trẻ giảm xuống rõ rệt.

Đề tài nghiên cứu khoa học “Kết quả của việc ghép tế bào gốc tự thân từ tủy xương kết hợp với giáo dục can thiệp cho rối loạn phổ tự kỷ” đã đưa Việt Nam vào danh sách các quốc gia tiên phong trong nghiên cứu sử dụng tế bào gốc điều trị tự kỷ, góp phần cải thiện chất lượng sống của trẻ tự kỷ.

STEM CELLS Translational Medicine là tập san khoa học danh tiếng hàng đầu, được xếp hạng Q1 - Top các tạp chí uy tín trong lĩnh vực ứng dụng tế bào gốc của thế giới với chỉ số ảnh hưởng (Impact Factor) 6.429. Bài báo khoa học lần này là công bố khoa học thứ 2 về tự kỷ của Vinmec trong 3 năm qua trên các Tạp chí quốc tế. Trước đó, tháng 11/2019, Vinmec đã công bố bài báo khoa học về đặc điểm di truyền của trẻ tự kỷ ở Việt Nam. Những phát hiện mới này của Vinmec là nền tảng vững chắc trong phát triển các phương pháp sàng lọc, chẩn đoán và điều trị rối loạn phổ tự kỷ.